tiszta égbolt
szórványos felhőzet
erős felhőzet
Génszerkesztés
Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben – tudósított a BBC hírportálja.
[caption id="attachment_60516" align="aligncenter" width="1200"]
Illusztráció[/caption]
Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi „a nap minden pillanatában szenved”, ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.
A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.
Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett „molekuláris ollót”, melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen „vágják el”. A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az ollók csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.
– Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken – mondta Chester Whitley, a San Franciscó-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórház egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.
Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket „szerkesztették”, ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.
Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.
Az infúziót múlt hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a „molekuláris ollók”, mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.
Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.
MTI
Illusztráció[/caption]
Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi „a nap minden pillanatában szenved”, ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.
A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.
Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett „molekuláris ollót”, melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen „vágják el”. A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az ollók csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.
– Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken – mondta Chester Whitley, a San Franciscó-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórház egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.
Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket „szerkesztették”, ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.
Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.
Az infúziót múlt hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a „molekuláris ollók”, mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.
Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.
MTI
